Det var med sin sædvanlige sans for humor, der træffer perfekt, at Magnus Gylling Mortensen, 16 år, modtog beskeden om, at han ikke er blandt de patienter, som bør få adgang til behandling for sin alvorlige muskelsvindsygdom med et nyt, banebrydende og meget dyrt medikament.
Torsdag i sidste uge kom den første anbefaling fra Medicinrådet, der er nedsat for at vurdere, hvorvidt nye lægemidler bør tages i brug i forhold til kriterier om eksisterende behandling, effekt og pris.
Vurderingen gjaldt et lægemiddel til patienter med spinal muskelatrofi (SMA) og har ifølge både behandlingsansvarlige læger og Medicinrådet vist ”revolutionerende effekt”.
Ifølge Medicinrådet er effekten dog kun dokumenteret i tilstrækkelig grad hos spædbørn, hvis sygdom er væsentlig mindre fremskreden end Magnus Gylling Mortensens. Derfor har rådet nu anbefalet, at lægemidlet kun tages i brug til spædbørn før seksmånedersalderen, og som endnu ikke er blevet afhængige af, at en respirator trækker vejret for dem.
Magnus Gylling Mortensens hoved fejler ingenting. Men han kan ikke sidde, spise eller tale tydeligt. Og han kan ikke trække vejret, det har en respirator gjort for ham, siden han var fire år.
”Men kan vi så ikke bare tage respiratoren af?” sagde han med dødsforagt, da han fik den dårlige nyhed.
Det nye lægemiddel var for Magnus Gylling Mortensen en enestående chance. I ordets bogstaveligste forstand. Aldrig før har der været et lægemiddel mod SMA, og sjældent overlever patienter så længe som han: Magnus Gylling Mortensen er Danmarks ældste patient med SMA type 1, der er sygdommens mest alvorlige grad.
Magnus Gylling Mortensens forældre, Charlotte og Josh Gylling Mortensen, havde håbet på et ja, men frygtet et nej. De har ikke råd til at vente mere, siger Charlotte Gylling Mortensen:
”Vi kan have mistet Magnus, hvis der først igen kommer et lægemiddel, han kan få adgang til, om flere år. Nu har jeg skrevet til medicinalselskabet, at vi er interesseret i at vide, hvor meget det vil koste, hvis vi køber medicinen selv. Og så skal vi finde ud af, hvordan man crowdfunder. Jeg tænker, vi kan tage et lån i huset og måske også skaffe nogle private donorer.”
Lægemidlet koster 4,5 million kroner for 15 måneders behandling pr. patient, oplyser Steen Werner Hansen, formand for Medicinrådet. Prisen er provokerende højt sat i forhold til de data om effekt, som virksomheden ifølge ham mangler at levere.
”Når man som firma tager så høj en pris for et lægemiddel, har man en forligtelse til at vise, at det virker i den brede målgruppe og for alle typer af SMA-patienter. De data, vi har set, har indtil videre ikke dokumenteret det tilstrækkeligt,” siger han.
I 2018 får regionerne tilført en halv milliard ekstra kroner til sundhedsområdet. Det ville koste 500-800 millioner, hvis alle patienter med SMA skulle behandles i Danmark, anskueliggør han.
Kjeld Møller Petersen, professor og sundhedsøkonom ved Syddansk Universitet, forstår familien Gylling Mortensens målrettede ønske om behandling. Men:
”Det er en grov forenkling, hvis opfattelsen er, at prisen er for høj til, at man vil behandle. Kernen er, at prisen er ude af trit med den behandlingsmæssige merværdi. Det har før og vil altid skabe patienter, der så vil forsøge at rejse for at få den behandling, de ikke kan få herhjemme. Men økonomens opgave er at sige: Hvor tager vi pengene fra, hvis vi bruger dem på den her medicin? Det er man nødt til på et overordnet niveau at forholde sig til.”