Prøv avisen

Genterapi giver nyt håb til blødere

Dansk forsker mener, at britiske og amerikanske kolleger med held har behandlet en sjælden blødersygdom

Det ser ud til, at britiske og amerikanske forskere har opnået et gennembrud i behandlingen med genterapi af bløderpatienter.

Det mener den danske professor Thomas G. Jensen fra Aarhus Universitet, skriver Weekendavisen fredag. Hans vurdering kommer på baggrund af en artikel i et af verdens førende medicinske tidsskrifter, New England Journal of Medicine.

Artiklen beretter om succes med behandling af seks patienter med den sjældne og alvorlige blødersygdom, hæmofili B. 93 af Danmarks knap 1000 bløderpatienter lider af den type blødersygdom.

- Jeg har fulgt med i genterapi-feltet i 25 år, og det her er, hvad vi har gået og ventet på. For man har forsøgt at behandle blødersygdomme med genterapi adskillige gange før, men uden held.

- Denne gang ser det ud til at være lykkedes, og det virker oven i købet hos alle seks patienter, siger Thomas G. Jensen til Weekendavisen.

Det er forskere fra University College London i England og St. Jude Children's Research Hospital i USA, som står bag gennembruddet.

Patienterne fik en enkelt indsprøjtning i armen med viruspartikler, som indeholdt raske udgaver af de gener, som ikke virkede hos dem selv.

Det fik dem til selv at producere et protein, som får blodet til at størkne. Og fire af dem producerede efter 16 måneder nok af proteinet til, at de kunne droppe den sædvanlige behandling med proteinindsprøjtninger tre gange om ugen.

Men der vil gå lang tid, førend genterapi kan blive standard for alle blødere, fordi behandlingen først skal prøves af for bivirkninger, vurderer Thomas G. Jensen.

- Historien viser, at der kan ske uforudsete hændelser, når man behandler patienter med genterapi som for eksempel, at behandlingen i sjældne tilfælde kan fremkalde en kræftsygdom. Derfor skal man observere de behandlede patienter i flere år for at sikre sig, at det ikke sker igen, siger professoren.