Det fyger med fejl og følelser i kølvandet på den første afgørelse fra Medicinrådet, der blev etableret i januar sidste år for at tage stilling til, i hvilket omfang ny medicin skal tages i brug ved at veje dets pris op mod effekten.
Rådet har bestemt, at kun ganske få børn bør komme i behandling med et nyt og banebrydende lægemiddel, Spinraza, mod en alvorlig form for muskelsvind, der gradvist ødelægger de syge børns evne til at gå, tale, spise, ja, endda at trække vejret.
Og nu er presset massivt fra både medier og interessegrupper:
For hvordan kan Danmark begrænse svært handicappede børns eneste håb om bedring, lød det for eksempel på fyens.dk i en artikel, mens lægemiddelvirksomheden Biogen, som producerer Spinraza, har sendt et dansk kommunikationsbureau på banen: ”Før markedsføringen af Spinraza har forældre blot kunnet se på, at deres børn mister førlighed dag for dag.”
Også Muskelsvindfonden angriber rådets beslutning, for: ”Medicinen er udviklet til alle mennesker med sma, og den virker”, skriver foreningen – selvom sagens kerne er, at det ikke er dokumenteret, om medicinen virker for ”alle”.
Nu er spørgsmålet, om rådet kan fastholde den rolle, det er sat i verden for, siger professor Jakob Kjellberg fra Vive – Det Nationale Forsknings- og Analysecenter for Velfærd.
”Det er essentielt for Medicinrådet, at det skal inddrage alternative omkostninger i deres vurderinger. Rådet ser altså ikke bare på det enkelte syge barn. Det skal også tænke på alle de børn, der mister behandling, hvis dette ene barn behandles. Nu står det sin prøve, om man politisk kan holde sig til de principper, man har lagt til grund for rådets arbejde, og politikerne ikke begynder at blande sig. For gør de det, så skulle de slet ikke have lavet et medicinråd,” siger Jakob Kjellberg.
I går lød det så fra Medicinrådet, at man vil tage spørgsmålet om Spinraza op igen til et møde i april. Og sagen er ”meget svær. Den kunne nok ikke være sværere,” siger Steen Werner Hansen, formand for Medicinrådet:
”Den har alle elementer af at være påtrængende alvorlig: Her har man en uhelbredelig sygdom, der rammer børn, og der har aldrig før været nogen medicin,” uddyber han.
Hvert år fødes et-to børn med den sjældne muskelsvindsygdom spinal muskelatrofi (sma) i den mest alvorlige sværhedsgrad, sma type 1. Cirka 160 personer lever med de lidt mildere typer 2 og 3. Patienterne bliver gradvist dårligere, for eksempel dør børn med type 1 som regel, inden de fylder to år, medmindre de behandles med respirator.
Men sidste år godkendte både de amerikanske og europæiske lægemiddelmyndigheder Spinraza, og resultaterne er positive: Medicinen har effekt på dødelighed, kan forbedre motorik og bremse sygdommen i at skride frem, viser studier af små børn med type 1.
Endnu et studie viser en effekt for børn med type 2. Men den er ifølge Medicinrådet kun ”lille”, og derfor har de begrænset behandling til børn med type 1, der desuden skal opfylde flere andre krav, blandt andet at de ikke må være i permanent respiratorbehandling.
Kun fire børn får Spinraza i Danmark i dag, oplyser Peter Born, overlæge i neuropædiatri på Rigshospitalet, som behandler børn med sma der.
De behandlende læger hjalp Medicinrådet med at vurdere effekten af Spinraza, som den er beskrevet i studierne. Alligevel mener han, at Medicinrådet har taget lægerne på ordet i urimelig grad:
”Nogle af vores patienter er så svage, at man ikke ville kunne måle en forbedring med en af de muskelstyrkeskalaer, som man bruger i studier; for eksempel at børnene opnår at kunne holde hovedet. Men ændringen i livskvalitet kan være enorm, hvis det barn får bare lidt flere kræfter i fingrene, så det bedre kan styre et joystick eller skrive på et keyboard. Medicinrådet står rigidt på, at hvis man ikke ser en ret stor øgning i styrke, så virker medicinen ikke tilstrækkeligt godt til prisen. Det er jeg ikke tilhænger af, for selv små forbedringer er rigtig godt i en sygdom, hvor det ellers kun går ned ad bakke,” siger han og ønsker i stedet, at tvivlen om effekt kom patienterne til gode:
”Jeg går ind for en midlertidig tilladelse, hvor vi måler nøje på patienterne og revurderer tilladelsen efter to-tre år. Der er ikke nok data lige nu, men heller ikke data, som viser, at der ingen effekt er hos de patienter, der lige nu ikke behandles.”
Men lægerne argumenterede godt for deres vurderinger af effekt, da de blev hørt i Medicinrådet, siger Steen Werner Hansen. Desuden er rådet selv i stand til at læse den videnskabelige litteratur:
”Vi er helt på det rene med data for effekt,” fastslår han.
Der er ikke råd til at tage chancer med en medicin, der blev markedsført til fem millioner kroner pr. patient for første års behandling og to millioner derefter.
Siden, oplyser selskabet Biogen, er prisen sat ned med 38 procent, men: ”Man kan jo altid sætte prisen meget højt og så sætte den meget ned. Det betyder ikke, den er rimelig,” siger Steen Werner Hansen.
I Norge, Sverige og Tyskland er det muligt for børn med type 2 at komme i behandling. Men Tyskland kan ikke sammenlignes med Danmark, for Tyskland har vedtaget ved lov, at nye lægemidler til sjældne sygdomme skal bruges så bredt som muligt, ”næsten uanset effekt”, siger Steen Werner Hansen – ifølge ham en konsekvens af Nazi-tiden, som Tyskland stadig betaler aflad for, da magthaverne dengang så mindre barmhjertigt på mennesker med handicap.
I Norge og Sverige skal behandling afbrydes, hvis der ikke er effekt:
”Det er et spørgsmål om fortolkning, om man mener, de eller Danmark har de strengeste krav,” siger professor Jakob Kjellberg.
Britisk forskning viser, at hver gang en patient behandles for 300.000 kroner og dermed vinder ét ekstra leveår med mere livskvalitet, så mister to patienter et andet sted i systemet et tilsvarende såkaldt kvalitetsjusteret leveår, siger Steen Werner Hansen.
På den måde har Medicin- rådet gjort, præcis hvad det burde i sagen om Spinraza, er Jakob Kjellbergs vurdering:
”Hvis jeg havde truffet den her beslutning, så ville jeg sove roligt om natten. Men havde jeg sagt ja til flere, ville jeg sove noget dårligere, for jeg ville tænke på dem, jeg havde frataget behandling et andet sted i systemet med min beslutning.”
Medicinrådet har fået den ubærlige opgave at veje liv op mod hinanden: Hvem skal systemet satse på for de penge, der er? Viser sagen om Spinraza og de massive protestråb mod rådets vurdering, at opgaven bliver næsten umulig at løfte? Ikke nødvendigvis, mener Steen Werner Hansen:
”Jeg tror mere, det er en forsmag på, at der er grænser for, hvor meget et offentligt sundhedsvæsen vil betale for medicin, der ikke har dokumenteret effekt.”